Новая молекула, разработанная учеными Университета им. Бен-Гуриона, подарила надежду пациентам, страдающим от системной волчанки. Клиническое испытание на мышах показало уменьшение симптомов болезни. Исследованием руководила профессор Веред Шошан-Бартметц, основатель и первый директор Негевского биотехнологического института, вместе с доктором Джаем Чангом из Национального института здравоохранения США.
Ученые сосредоточили свое внимание на митохондриях – внутриклеточных органеллах, ответственных за выработку большей части энергии, необходимой клетке для выполнения ее функции. Митохондрии иногда называют «клеточными электростанциями». Эти двумембранные органеллы также участвуют в процессе гибели клеток. Они хранят в себе белки, высвобождение которых приводит к клеточной смерти.
Облучение, химиотерапия или стресс другого рода приводят к повышенной выработке митохондриального белка VDAC1. Этот белок создает большие каналы (поры) через которые высвобождаются белки, провоцирующие клеточную гибель. Этот процесс характерен для болезни Альцгеймера, болезни Паркинсона и инсульта.
Израильские исследователи пришли к выводу, что путь, по которому выходят белки-регуляторы клеточного цикла, также высвобождает митохондриальную ДНК. Она обладает схожими характеристиками с ДНК бактерий, а поэтому распознается иммунной системой как чужеродный агент. В итоге иммунная система начинает атаковать собственные клетки, развивается волчанка.
Системная красная волчанка – это аутоиммунное расстройство, которое может затронуть практически все системы человеческого тела. При относительно легкой форме болезни повреждаются только суставы, при умеренной форме страдают кровеносные сосуды и сердце, тяжелая форма приводит к повреждению почек и ЦНС.
Доктор Шошан-Бартмец разработала молекулу, способную предотвратить образование канала, через который высвобождается митохондриальная ДНК. Исследователи назвали ее VBIT-4 и запатентовали. После лечения новой молекулой проявления искусственно индуцированной волчанки у мышей значительно уменьшились. Ранее увеличенные внутренние органы – селезенка и лимфатические узлы вернулись к прежнему размеру. «Мы предполагали, что наше лечение окажет определенное положительное влияние на грызунов, но результаты превзошли наши ожидания», - говорит Шошан Бартметц. – «Поскольку обнаруженный нами механизм характерен для ряда других заболеваний, мы выяснили, что молекулярная терапия также эффективна при лечении болезни Паркинсона, деменции, болезни Крона и язвенного колита».
«Нам удалось определить новый путь выхода мтДНК. Используя молекулу VBIT-4, мы можем как запустить процесс формирования этого канала в контролируемых услвоиях, так и ингибировать», – пояснила профессор.
По данным Фонда по изучению и лечению волчанки, болезнь затрагивает около пяти миллионов человек на планете. Израильские ученые горды тем, что добились значительных успехов в лечении волчанки и начинают тестировать эффективность своей методики в отношении других заболеваний, связанных с клеточной гибелью или высвобождением ДНК из митохондрий.
