Ученые из ТАУ (Университета Тель-Авива) имплантировали здоровый генетический материал в клетки внутреннего уха подопытных грызунов с наследственным генным дефектом, вызывающим глухоту. Это помогло предотвратить прогрессирование глухоты у животных. Новая методика может стать настоящим прорывом в области лечения детей с врожденными мутациями, приводящими к нарушениям слуха.
Глухота – это одно из самых распространенных сенсорных нарушений, приводящих к инвалидности. По данным ВОЗ около полумиллиарда человек страдают от нарушения или полной потери слуха, и, по прогнозам, скоро их число вырастет вдвое.
Примерно 5 детей из 1000 рождаются с нарушением слуха, а 1 из 1000 – полностью глухим. В 50% случаев глухота обусловлена дефектами в генах. При этом нарушения могут возникнуть в сотнях различных генов.
«В нашем исследовании мы решили сосредоточиться на врожденной глухоте, обусловленной мутантным геном SYNE4. Это редкий тип глухоты, который мы обнаружили пару лет назад в двух семьях из Израиля. Позднее это же заболевание также выявлено нашими коллегами из Турции и Великобритании», - рассказала профессор Карен Авраам, автор научного эксперимента.
Профессор добавила: «Ребенок, унаследовавший аномальный ген от обоих родителей, появляется на свет здоровым, но по мере развития постепенно теряет слух. Генный дефект приводит к неправильному положению клеточных ядер в волосковых клетках, расположенных в ушной улитке. Эти клетки являются рецепторами слуховой системы. Под действием генной мутации они постепенно дегенерируют и в итоге погибают. Ребенок полностью перестает слышать.
Сотрудники лаборатории профессора Карен Авраам разработали инновационный подход. Для доставки в слуховые клетки здорового генного материала они использовали безвредный синтетический вирус, предварительно созданный в лабораторных условиях. Ученые ввели вирус во внутреннее ухо подопытных грызунов. Он имплантировался в волосковые клетки и высвободил генный материл, что позволило клеткам созреть и впоследствии правильно выполнять свою функцию.
Генную терапию проводили вновь родившимся мышатам, после чего ученые периодически проводили физиологические и поведенческие тесты, чтобы контролировать их слух. Результаты очень обнадежили исследователей. Пролеченные мыши обладали нормальным слухом, практически не отличающимся от здоровых грызунов. Сейчас исследователи пытаются применить новый подход для терапии других типов мутаций, провоцирующих нарушение слуха.
«Проведенное исследование имеет очень большое значение. Оно смогло показать, что метод генной терапии внутреннего уха может быть успешно использован для лечения потери слуха у мышей с мутацией в гене SYNE4», - прокомментировал доктор Вейд Чьен, доктор из Национального института глухоты и других коммуникативных расстройств, Отдела генной терапии уха и Медицинской школы Джона Хопкинса. Он добавил, что результативность восстановления слуха просто впечатляет, и новое исследование демонстрирует большой потенциал генной терапии при глухоте.
